Orphan Drogen: hoffen Sie, wo es wenig oder keine Hoffnung gibt
NEW YORK, N.Y., Februar 18, 2004? Auf einem Besuch zu seinem Doktor, empfing Gary Jacob beunruhigende Nachrichten? nicht über, aber einen Freund des Doktors.
Beim Spielen mit einem seiner Kinder, fiel der Freund des Doktors und brach eine Rippe. Das war genug schlecht, aber während der Prüfung am Krankenhaus, wurde der Vater mit einer startling und total unerwarteten Diagnose geschlagen? er ließ eine Krankheit als mehrfaches myeloma bekannt, einen Knochenmark-Blutkrebs.
Die Diagnose war nichts kleiner als ein Todessatz.
Jacob wußte von der Qual der mehreren myeloma Patienten. Die Krankheit ist unheilbar und, eine der seltenen Krankheiten fast immer tödlich, die nur sehr wenige vorhandene Behandlungen haben. Sie bekannt als "orphan" Krankheiten, gemieden von den meisten Droge-Herstellern, weil die geduldigen Bevölkerungen klein sind und kommerzielle Entwicklung einer Droge gesehen wird, wie ökonomisch uninteressant.
Herr Jacob war bewußt, weil, als Generaldirektor von Callisto Pharmaceuticals, Inc., eine kleine Manhattan-gegründete biopharmaceutical Firma, er eine wissenschaftliche Bemühung führt, eine neue orphan Droge zu entwickeln, die "Atiprimod" für mehrere myeloma Patienten genannt wird.
"die Krankheit des Vaters holte mir Haus daß, tun was wir, ist wirklich wichtig," sagt Herrn Jacob. "jeder stimmt zu, daß wir mehr Drogen benötigen, mehrfaches myeloma zu behandeln. Es gibt Leute aus ohne reale Hoffnung dort sterben wegen eines Mangels an wirkungsvoller Behandlung für alle Patienten."
In ständig zunehmenden Zahlen stellen orphan Drogen neue Dosen der Hoffnung zur Verfügung, in der wenig oder überhaupt keine bestanden. In der Dekade vor der Gründung des Bundesorphan Drogeprogramms der nahrungsmittel-und Droge-Leitung, wurden 10 Drogen von den pharmazeutischen Firmen für orphan Krankheiten entwickelt. In den Dekaden, da, die FDA fast sagt, wurden 250 neue Drogen entwickelt und genehmigt, und Hunderte sind mehr in der Rohrleitung.
Atiprimod ist eins von denen, die seine Weise in Richtung zum Markt wending sind. Callisto erreichte vor kurzem orphan Drogekennzeichnung von der FDA und versah die Firma mit finanziellen Anreizen, um den teuren Entwicklung Prozeß fortzusetzen.
Das Programm bedeckt Drogen für orphan Krankheiten mit geduldigen Bevölkerungen unter 200.000.
Die nationale Organisation für seltene Störungreports über 25 Million Leute in den Vereinigten Staaten leiden unter geschätzte 6.000 orphan Krankheiten.
Krankheiten so als Cystische Fibrose, die Komplikationen, die HIV-angesteckte Leute, Krankheit Gauchers, Hämophilie und seltene Formen des Krebses beeinflussen, gehörten zu den Orphans ohne wirkungsvolle Medizin, bis die FDA einstieg in Effekt 1983 und pflasterte die Weise für neue Drogen für Patienten mit diesen Krankheiten programmieren.
Große Droge-Hersteller haben groß von den Bemühungen gefehlt.
Nach Ansicht des orphan Abgeordneten Direktors des Drogeprogramms sind Dr. John McCormick, nur 15% von Anwendungen für orphan Drogekennzeichnung von den größeren pharmazeutischen Firmen gekommen.
Der Grund: Erwartungen der ungünstigen Investitionrückkehr.
Die FDA verwaisen Drogeanreize? Bewilligungen, sieben Jahre Marketing-Exklusivität und Steuerfreijahre? haben kleine pharmazeutische Firmen mit vielversprechenden Drogeanwärtern in den Bruch gezeichnet.
Während die Zukunft heller ist, schüchtert die Aufgabe noch ein, um Drogen für orphan Krankheiten zu entwickeln.
Amyotrophic Seitenteilsklerose (ALS) oder Lou Gehrigs Krankheit, beeinflußt 30.000 Amerikaner mit 8.000 neuen Kästen, die jährlich bestimmt werden; Krankheit Huntingtons beeinflußt auch ungefähr 30.000 Patienten.
Einige Krankheiten beeinflussen weniger als 100 Patienten, nach Ansicht der nationalen Institute der Gesundheit.
Haben geschätzte 50.000 Patienten mehrfaches myeloma mit 15.000 neuen Patienten, die jedes Jahr bestimmt werden. Letztes Jahr, genehmigte die FDA eine neue Droge Velcade für Patienten mit der Krankheit. Jedoch gibt es noch eine Anzahl von mehreren myeloma Patienten ohne die vorhandene Behandlung.
Dr. Kenneth C. Anderson, der eine Hauptrolle in der preclinical Entwicklung und in den klinischen Versuchen von Velcade spielte und jetzt ein Mitglied von Callistos medizinischer Beratungsstelle ist, gehört zu den Experten, die eine Notwendigkeit an mehr Drogen sehen, mehrfaches myeloma zu behandeln.
"er wird aufgeregt, um Atiprimod klinische, Versuche für Auswertung zu sehen bei mehreren myeloma Patienten einzutragen," Jacob, das von Anderson gesagt wird. "er glaubt, daß es eine Gelegenheit hat, Patienten zu helfen, die nicht auf andere Drogen reagiert haben"
Dr. Anderson ist Direktor der Jerome Lipper mehrfachen Myeloma Mitte des Dana-Farber Krebs-Instituts in Boston, in MA und im Professor von Medizin Harvard an der medizinischen Schule.
Die Phase I/IIa Versuche für Atiprimod sind schiefergedeckt, später anzufangen dieser Monat.
Dr. Donald Picker, Callistos älterer Vizepräsident von der Droge-Entwicklung, besagte Studien von Atiprimod gemeinsam mit Wissenschaftlern am nationalen Krebs-Institut sind sehr vielversprechend gewesen.
"im wesentlichen, haben wir in diesen früh Studien gezeigt, daß Atiprimod das Potential hat, mit Krebszellen und -tumoren einzugreifen in drei Möglichkeiten? durch das Hemmen ihrer Anordnung, durch die Programmierung ihres Todes und durch das Begrenzen ihrer Fähigkeit, die $blutgefässe zu wachsen notwendig für ihr Überleben. Zusammen genommen, schlagen diese Entdeckungen, daß Atiprimod eine Romankategorie Mittel für Entwicklung für therapeutische Intervention in den menschlichen Krebsen möglicherweise darstellen könnte, "sagten Dr. Picker vor.
Über Den Autor
Alex Michelini ist ein ehemaliges award-winningreporter/editor an den New York täglichen Nachrichten. Seine Gutschriften schließen Nennung für einen Pulitzer Preis für eine Reihe auf medizinischen Kosten ein. Unter seinen Ehren empfing Herr Michelini den Stichtag-Verein-Preis, den Seite eine Preis, den verbundenen Presse-Preis und den New York Presse-Verein-Preis (zweimal). Er ist der Gründer Alex Michelini der Öffentlichkeitsarbeiten und hat auf den Artikeln sich entwickelt und zusammengearbeitet, die in den New York Zeiten, das Wall Street Journal, die London Zeiten, der New York Pfosten, die New York täglichen Nachrichten, Bloomberg Radio u. Fernsehapparat, CNNfn, WCBS Radio u. Fernsehapparat erscheinen. GEWINNE senden, der Christian- Sciencemonitor, Fox TV, Reuters, Newsday und andere Mittelanschlüsse.
michelinialex@aol.com
Artikel Quelle: Messaggiamo.Com
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