Wees Drugs: Hoop waar Er Weinig of geen Hoop is
NEW YORK, N.Y., 18 Februari..2004? Op een bezoek aan zijn arts, Gary Jacob ontvangen verontrustend nieuws? niet ongeveer zelf, maar een vriend van de arts.
Terwijl het spelen met één van zijn kinderen, viel de vriend van de arts en brak een rib. Dat was slecht genoeg, maar tijdens het onderzoek bij het ziekenhuis, werd de vader geraakt met het opschrikken en totaal een onverwachte diagnose? hij had een ziekte die als veelvoudige myeloma, kanker van het beendermergbloed wordt bekend.
De diagnose was niets minder dan een doodszin.
Jacob kende van de angst van veelvoudige myeloma patiënten. De ziekte is ongeneeslijk en bijna altijd fataal, één van de zeldzame ziekten die weinig, eventueel, beschikbare behandelingen hebben. Zij zijn genoemd geworden "wees" ziekten, die door de meeste drug-makers worden gemeden omdat de geduldige bevolkingsaantallen klein zijn en de commerciële ontwikkeling van een drug economisch onaantrekkelijk wordt gezien.
M. Jacob was bewust omdat, als Ambtenaar van de President van Geneesmiddelen Callisto, Inc., een klein in Manhattan-Gebaseerd biopharmaceutical bedrijf, hij een wetenschappelijke inspanning leidt om een nieuwe weesdrug te ontwikkelen genoemd "Atiprimod" voor veelvoudige myeloma patiënten.
De "ziekte van de vader die naar huis aan me wordt gebracht dat doen is wat wij werkelijk belangrijk," zegt M. Jacob. "Iedereen gaat akkoord wij meer drugs nodig hebben om veelvoudige myeloma te behandelen. Er zijn mensen daar die zonder echte hoop wegens een gebrek aan efficiënte behandeling voor alle patiënten sterft."
In gestadig stijgende aantallen, verstrekken de weesdrugs nieuwe dosissen hoop waar weinig of helemaal geen bestond. In het decennium vóór de aanvang van het federale wees de drugprogramma van het Beleid van het Voedsel en van de Drug, werden 10 drugs ontwikkeld door farmaceutische bedrijven voor weesziekten. In de decennia dat, FDA werden bijna zegt 250 nieuwe drugs ontwikkeld en werden goedgekeurd, en honderden zijn meer in de pijpleiding.
Atiprimod is één van die die zijn manier wending naar de markt. Callisto verkreeg onlangs weesdrugbenoeming uit FDA, die het bedrijf voorziet van financiële aansporingen om het dure ontwikkelingsproces voort te zetten.
Het programma behandelt drugs voor weesziekten met geduldige bevolking onder 200.000.
De Nationale Organisatie voor Zeldzame Wanorde rapporteert ongeveer 25 miljoen mensen in de Verenigde Staten aan aan geschatte 6.000 weesziekten lijden.
De ziekten zulke als blaasbindweefselvermeerdering, complicaties hiv-Besmette mensen beïnvloeden, de ziekte van Gaucher, hemofilie en zeldzame vormen die van kanker waren onder de wezen zonder efficiënte geneesmiddelen tot het FDA programma in effect in 1983 ging en de weg voor nieuwe drugs voor patiënten met deze ziekten baande.
De grote drug-makers hebben grotendeels van de inspanningen gemist.
Volgens de de afgevaardigdedirecteur van het weesdrugprogramma, Dr. John McCormick, zijn slechts 15% van toepassingen voor weesdrugbenoeming gekomen uit de grotere farmaceutische bedrijven.
De reden: verwachtingen van ongunstige investeringswinst.
De FDA weesdrugaansporingen? toelagen, zeven jaar van marketing exclusiviteit en belastingsonderbrekingen? kleine farmaceutische bedrijven met veelbelovende drugkandidaten in de breuk hebben getrokken.
Terwijl de toekomst rooskleuriger is, ontmoedigt de taak nog om drugs voor weesziekten te ontwikkelen.
Amyotrophic zijsclerose (ALS), of de ziekte van Lou Gehrig, beïnvloeden 30.000 Amerikanen met 8.000 nieuwe jaarlijks gediagnostiseerde gevallen; De ziekte van Huntington beïnvloedt ook ongeveer 30.000 patiënten.
Sommige ziekten beïnvloeden minder dan 100 patiënten, volgens de Nationale Instituten van Gezondheid.
Hebben de geschatte 50.000 patiënten veelvoudige myeloma met 15.000 nieuwe gediagnostiseerde patiënten elk jaar. Vorig jaar, keurde FDA een nieuwe drug Velcade voor patiënten met de ziekte goed. Nochtans, zijn er nog een aantal veelvoudige myeloma patiënten zonder beschikbare behandeling.
Dr. Kenneth C. Anderson, dat een belangrijke rol in de preclinical ontwikkeling en de klinische proeven van Velcade speelde en nu een lid van de Medische Adviserende Raad van Callisto is, is onder de deskundigen die een behoefte aan meer drugs zien om veelvoudige myeloma te behandelen.
"Hij is opgewekt om Atiprimod te zien klinische proeven voor evaluatie in veelvoudige myeloma patiënten ingaan," Jacob bovengenoemd van Anderson. "Hij gelooft het een kans heeft om patiënten te helpen die niet aan andere drugs hebben geantwoord. "
Dr. Anderson is directeur van Jerome Lipper Multiple Myeloma Center van het Instituut van Kanker dana-Farber in Boston, MA, en Professor van Geneeskunde op de Medische School van Harvard.
Proeven I/IIa van de Fase voor Atiprimod zijn slated in de loop van de maand te beginnen.
Dr. Donald Picker, de Hogere Vice-president van Callisto van de Ontwikkeling van de Drug, zei de studies van Atiprimod in samenwerking met wetenschappers bij het Nationale Instituut van Kanker zeer belovend zijn geweest.
"In wezen, hebben wij in deze vroege studies aangetoond dat Atiprimod het potentieel om met kankercellen en tumors in drie manieren heeft tussenbeide te komen? door hun vorming te remmen, door hun dood te programmeren en door hun capaciteit te beperken om bloedvat te kweken noodzakelijk voor hun overleving. Samen genomen, stellen deze bevindingen voor dat Atiprimod een nieuwe klasse van samenstellingen voor ontwikkeling voor therapeutische interventie in menselijke kanker kon potentieel vertegenwoordigen, "zeiden Dr. Picker.
Ongeveer de Auteur
Alex Michelini is een vroegere met een prijs bekroonde verslaggever/een redacteur bij het Dagelijkse Nieuws van New York. Zijn kredieten omvatten benoeming voor een Prijs Pulitzer voor een reeks over medische kosten. Onder zijn eer, ontving M. Michelini de Toekenning van de Club van de Uiterste termijn, Pagina Één Toekenning, de Bijbehorende Toekenning van de Pers en de Toekenning van de Club van de Pers van New York (tweemaal). Hij is de stichter van de Public relations van Alex Michelini, en ontwikkeld en samenwerkte op artikelen die in de Tijden van New York, het Dagboek van Wall Street, de Tijden van Londen, de Post van New York, het Dagelijkse Nieuws van New York, de Radio Bloomberg & de Radio TV, CNNfn, WCBS & TV verschijnen. WINT radio, de Christelijke Monitor van de Wetenschap, TV van de Vos, Reuters, Newsday en andere media afzet.
michelinialex@aol.com
Artikel Bron: Messaggiamo.Com
Related:
» Tattoo Me Now!» Turbulence Training.. is Amazing
» Acne Free In 3 Days
» Master Cleanse Secrets 10 Day Di
Webmaster krijgen html code
Voeg dit artikel aan uw website!
Webmaster verzenden van artikelen
Geen registratie vereist! Vul het formulier in en uw artikel is in de Messaggiamo.Com Directory!
