Ορφανά φάρμακα: Ελπίδα όπου υπάρχει ελάχιστη ή καμία ελπίδα
ΝΕΑ ΥΌΡΚΗ, ΝΈΑ ΥΌΡΚΗ, 18 Φεβρουαρίου ..2004; Σε μια επίσκεψη στο γιατρό του, λαμβανόμενες Jacob στενοχωρώντας ειδήσεις του Gary; όχι περίπου ο ίδιος, αλλά ένας φίλος του γιατρού.
Παίζοντας με ένα από τα παιδιά του, ο φίλος του γιατρού έπεσε και έσπασε ένα πλευρό. Αυτός ήταν αρκετά κακός, αλλά κατά τη διάρκεια της εξέτασης στο νοσοκομείο, ο πατέρας χτυπήθηκε με να τρομάξει και συνολικά απροσδόκητη μια διάγνωση; μια ασθένεια ως πολλαπλάσιο μυέλωμα, ένας καρκίνος αίματος μυελών των οστών.
Η διάγνωση δεν ήταν τίποτα λιγότερο από μια ποινή θανάτου.
Το Jacob ήξερε για το άγχος των πολλαπλάσιων ασθενών μυελωμάτων. Η ασθένεια είναι ανίατη και σχεδόν πάντα μοιραία, μια από τις σπάνιες ασθένειες που έχουν λίγες, ενδεχομένως, διαθέσιμες επεξεργασίες. Είναι γνωστοί ως "ορφανέσ" ασθένειες, που από τους περισσότερους φάρμακο-κατασκευαστές επειδή οι ασθενείς πληθυσμοί είναι μικροί και η εμπορική ανάπτυξη ενός φαρμάκου βλέπει όπως οικονομικά μη ελκυστική.
Ο κ. Jacob γνώρισε επειδή, ως Προϊστάμενος υποδιευθυντή των φαρμακευτικών ειδών Callisto, Α.Ε., μια μικρή Μανχάτταν-βασισμένη στην biopharmaceutical επιχείρηση, οδηγεί μια επιστημονική προσπάθεια να αναπτύξει ένα νέο ορφανό φάρμακο αποκαλούμενο "Atiprimod" για τους πολλαπλάσιους ασθενείς μυελωμάτων.
"Η ασθένεια του πατέρα που ενημερώνεται μου ότι τι κάνουμε είναι πραγματικά σημαντικός," λέει τον κ. Jacob. "Ο καθένας συμφωνεί ότι χρειαζόμαστε περισσότερα φάρμακα για να μεταχειριστούμε το πολλαπλάσιο μυέλωμα. Υπάρχουν άνθρωποι έξω εκεί που πεθαίνει χωρίς πραγματική ελπίδα λόγω μιας έλλειψης αποτελεσματικής θεραπείας για όλους τους ασθενείς."
Με σταθερά αυξανόμενους ρυθμούς, τα ορφανά φάρμακα παρέχουν τις νέες δόσεις της ελπίδας όπου λίγα ή καθόλου υπήρξαν. Στη δεκαετία πριν από την έναρξη του ομοσπονδιακού τροφίμων και φαρμάκων προγράμματος φαρμάκων της διοίκησης ορφανού, 10 φάρμακα αναπτύχθηκαν από τις φαρμακοβιομηχανίες για τις ορφανές ασθένειες. Στις δεκαετίες δεδομένου ότι, το FDA λέει σχεδόν 250 νέα φάρμακα αναπτύχθηκαν και εγκρίθηκαν, και οι εκατοντάδες περισσότερο είναι καθ'οδόν.
Το Atiprimod είναι ένας από εκείνους poy ο τρόπος του προς την αγορά. Το Callisto έλαβε πρόσφατα τον ορφανό προσδιορισμό φαρμάκων από το FDA, που παρέχει στην επιχείρηση τα οικονομικά κίνητρα για να συνεχίσει τη δαπανηρή διαδικασία ανάπτυξης.
Το πρόγραμμα καλύπτει τα φάρμακα για τις ορφανές ασθένειες με τους ασθενείς πληθυσμούς από 200.000.
Η εθνική οργάνωση για τις σπάνιες αναταραχές υποβάλλει έκθεση ότι περίπου 25 εκατομμύριο άνθρωπος στις Ηνωμένες Πολιτείες πάσχουν από κατ' εκτίμηση 6.000 ορφανές ασθένειες.
Οι ασθένειες τέτοιες ως κυστική ίνωση, περιπλοκές που έχουν επιπτώσεις στους HIV-MOLYSME'NOYS ανθρώπους, ασθένεια Gaucher, αιμοφιλία και σπάνιες μορφές καρκίνου ήταν μεταξύ των ορφανών χωρίς αποτελεσματικά φάρμακα έως ότου τέθηκε το πρόγραμμα FDA σε ισχύ το 1983 και προετοιμάζω το έδαφος για τα νέα φάρμακα για τους ασθενείς με αυτές τις ασθένειες.
Οι μεγάλοι φάρμακο-κατασκευαστές έχουν λείψει κατά ένα μεγάλο μέρος από τις προσπάθειες.
Σύμφωνα με τον αναπληρωτή διευθυντή του ορφανού προγράμματος φαρμάκων, ο Δρ John McCormick, μόνο 15% των εφαρμογών για τον ορφανό προσδιορισμό φαρμάκων έχουν προέλθει από τις μεγαλύτερες φαρμακοβιομηχανίες.
Ο λόγος: προσδοκίες των δυσμενών εσόδων από επενδύσεις.
Τα ορφανά κίνητρα φαρμάκων FDA; επιχορηγήσεις, επτά έτη αποκλειστικότητας μάρκετινγκ και φορολογικά σπασίματα; έχει σύρει τις μικρές φαρμακοβιομηχανίες με τους ελπιδοφόρους υποψηφίους φαρμάκων στην παραβίαση.
Ενώ το μέλλον είναι φωτεινότερο, ο στόχος αποθαρρύνει ακόμα για να αναπτύξει τα φάρμακα για τις ορφανές ασθένειες.
Η αμυοτροφική πλευρική σκλήρυνση (νόσος του Alsheimer), ή η ασθένεια Lou Gehrig, έχει επιπτώσεις σε 30.000 Αμερικανούς με 8.000 νέες υποθέσεις διαγνωσθείσες ετησίως Η ασθένεια του Huntington έχει επιπτώσεις επίσης σε περίπου 30.000 ασθενείς.
Μερικές ασθένειες έχουν επιπτώσεις σε λιγότερους από 100 ασθενείς, σύμφωνα με τα εθνικά ιδρύματα υγείας.
Κατ' εκτίμηση 50.000 ασθενείς έχουν το πολλαπλάσιο μυέλωμα με 15.000 νέους ασθενείς διαγνωσθέντες κάθε έτος. Πέρυσι, το FDA ενέκρινε ένα νέο φάρμακο Velcade για τους ασθενείς με την ασθένεια. Εντούτοις, υπάρχουν ακόμα διάφοροι πολλαπλάσιοι ασθενείς μυελωμάτων χωρίς τη θεραπεία διαθέσιμη.
Ο Δρ Κέννεθ C. Αντερσον, που διαδραμάτισε έναν σημαντικό ρόλο στην προκλινική ανάπτυξη και τις κλινικές δοκιμές Velcade και είναι τώρα μέλος της ιατρικής συμβουλευτικής επιτροπής Callisto, είναι μεταξύ των εμπειρογνωμόνων που βλέπουνε μια ανάγκη για περισσότερα φάρμακα να μεταχειριστούν το πολλαπλάσιο μυέλωμα.
"Είναι συγκινημένος για να δει Atiprimod εισάγει τις κλινικές δοκιμές για την αξιολόγηση στους πολλαπλάσιους ασθενείς μυελωμάτων," Jacob που λέεται του Αντερσον. "Θεωρεί ότι έχει μια ευκαιρία να βοηθήσει τους ασθενείς που δεν έχουν αποκριθεί σε άλλα φάρμακα. "
Ο Δρ Anderson είναι διευθυντής του Jerome Lipper Multiple Myeloma Center του ιδρύματος καρκίνου δανα- Farber στη Βοστώνη, το μΑ, και τον καθηγητή της ιατρικής στο ιατρικό σχολείο του Χάρβαρντ.
Οι δοκιμές Ι/IIa φάσης για Atiprimod είναι επικριμένες να αρχίσουν αργότερα αυτόν το μήνα.
Ο Δρ Donald Picker, ανώτερος αντιπρόεδρος Callisto της ανάπτυξης φαρμάκων, είπε ότι οι μελέτες Atiprimod σε συνεργασία με τους επιστήμονες στο εθνικό ίδρυμα καρκίνου είναι πολύ ελπιδοφόρες.
"Στην ουσία, έχουμε παρουσιάσει σε αυτές τις πρώτες μελέτες ότι Atiprimod έχει τη δυνατότητα να επεμβει με τα κύτταρα και τους όγκους καρκίνου με τρεις τρόπους; με την παρεμπόδιση του σχηματισμού τους, με τον προγραμματισμό του θανάτου τους και με τον περιορισμό της δυνατότητάς τους να αυξηθούν τα σκάφη αίματος απαραίτητα για την επιβίωσή τους. Συνολικά, αυτά τα συμπεράσματα προτείνουν ότι Atiprimod θα μπορούσε ενδεχομένως να αντιπροσωπεύσει μια νέα κατηγορία ενώσεων για την ανάπτυξη για τη θεραπευτική επέμβαση στους ανθρώπινους καρκίνους, "είπαν το Δρ Picker.
Περίπου ο συντάκτης
Ο Alex Michelini είναι προηγούμενοι βραβευμένοι δημοσιογράφος/συντάκτης στις καθημερινές ειδήσεις της Νέας Υόρκης. Οι πιστώσεις του περιλαμβάνουν το διορισμό για ένα βραβείο Pulitzer για μια σειρά στις ιατρικές δαπάνες. Μεταξύ των τιμών του, ο κ. Michelini έλαβε το βραβείο λεσχών προθεσμίας, τη σελίδα ένα βραβείο, το σχετικό βραβείο Τύπου και το βραβείο λεσχών Τύπου της Νέας Υόρκης (δύο φορές). Είναι ο ιδρυτής των δημόσιων σχέσεων του Alex Michelini, και έχει αναπτυχθεί και συνεργάστηκε στα άρθρα που δημοσιεύονται στους New York Times, το περιοδικό Γουώλ Στρητ, τους χρόνους του Λονδίνου, το ταχυδρομείο της Νέας Υόρκης, τις καθημερινές ειδήσεις της Νέας Υόρκης, το ραδιόφωνο Bloomberg & το ραδιόφωνο TV, CNNfn, WCBS & την TV. ΚΕΡΔΙΖΕΙ το ραδιόφωνο, το χριστιανικό όργανο ελέγχου επιστήμης, την TV αλεπούδων, Reuters, Newsday και άλλες εξόδους μέσων.
michelinialex@aol.com
Αρθρο Πηγη: Messaggiamo.Com
Related:
» Tattoo Me Now!» Turbulence Training.. is Amazing
» Acne Free In 3 Days
» Master Cleanse Secrets 10 Day Di
Webmaster παίρνει τον κώδικα HTML
Προσθεστε αυτο το αρθρο στον ιστοτοπο σας τωρα!
Webmaster υποβάλλει τα άρθρα σας
Εγγραφή που απαιτείται καμία! Συμπληρώστε τη μορφή και το άρθρο σας είναι στον κατάλογο Messaggiamo.Com
