孤儿药物: 希望何处有一点点或没有希望
纽约, 纽约, 2004 年2月18 日? 在到他的医生的一次参观, 加利Jacob 收到了困厄的消息? 不是关于他自己, 但医生的朋友的。
当演奏与他的孩子的当中一个, 医生的朋友跌倒了和打破了肋骨。那是足够坏, 但在考试期间在医院, 父亲被击中了以一个使震惊的和完全意想不到的诊断吗? 他安排一种疾病以多个骨髓瘤著名, 骨髓血癌。
诊断是没什么较少比死刑。
Jacob 知道多个骨髓瘤患者悲痛。疾病是无可救药和几乎总致命的, 有很少, 如果有的话可利用的治疗的罕见的疾病的当中一个。他们作为"孤儿" 疾病为人所知, 由多数药物制作者避开因为患者人数小并且药物的商业发展看象经济上不吸引人。
Jacob 先生知道因为, 作为Callisto Pharmaceuticals, Inc., 一个小基于曼哈顿的biopharmaceutical 公司的首席执行官, 他带领科学努力开发一种新孤儿药物称"Atiprimod" 为多个骨髓瘤患者。
"父亲的疾病带来了家给我什么我们做着真正地重要," 说Jacob 先生。"大家同意我们需要更多药物对待多个骨髓瘤。有人们在那里死没有真正的希望之外由于缺乏有效的治疗为所有患者。"
在平稳地增长的数字, 孤儿药物提供一点或根本没有存在希望的新药量。在十年在联邦粮食与药物管理局孤儿药物节目的开始之前, 10 种药物由制药公司开发了为孤儿疾病。在十年因为, 粮食与药物管理局认为几乎250 种新药物被开发了和被批准了, 并且上百更多是在管道。
Atiprimod 是那些的当中一个走向它的方式往市场。Callisto 最近获得了孤儿药物指定从粮食与药物管理局, 提供公司以财政刺激继续昂贵的发展过程。
节目用患者人数包括药物为孤儿疾病在200,000 之下。
全国组织为罕见的混乱报告大约25 百万人民在美国遭受估计6,000 种孤儿疾病。
疾病这样作为囊状纤维变性, 复杂化影响HIV 被传染的人、Gaucher 的疾病、1983 年血友病和癌症的罕见的形式是在孤儿之中没有有效的医学直到粮食与药物管理局编程进入作用和铺平了道路为新药物为有这些疾病病人。
大药物制作商是主要缺掉从努力。
根据孤儿药物节目的副主任, 约翰・McCormick, 只15% 博士对孤儿药物指定的申请来自更大的制药公司。
原因: 不赞同的投资收益的期望。
粮食与药物管理局使药物刺激成为孤儿? 津贴、七年营销排他性和减税? 把小制药公司引入与有为的药物候选人突破口。
当未来是更加明亮的, 任务仍然威吓开发药物为孤儿疾病。
Amyotrophic 侧面硬化(ALS), 或肌萎缩性侧索硬化症, 影响30,000 美国人与8,000 个新盒年年被诊断; Huntington 的疾病并且影响大约30,000 名患者。
一些疾病影响较少比100 名患者, 根据健康全国学院。
估计50,000 名患者有多个骨髓瘤与15,000 名新患者每年被诊断。去年, 粮食与药物管理局批准了一种新药物Velcade 为有疾病病人。但是, 仍然有一定数量的多个骨髓瘤患者没有治疗可利用。
肯尼斯C. 安徒生博士, 充当在Velcade preclinical 发展和临床试验的一个主要角色和现在是Callisto 的医疗顾问委员会的成员, 是在看需要对于更多药物对待多个骨髓瘤的专家之中。
"他被激发看Atiprimod 输入临床试验为评估在多个骨髓瘤患者," Jacob 说安徒生。"他相信它有一个机会帮助未反应其它药物" 的患者
安徒生博士是Dana-Farber 巨蟹星座学院的Jerome Lipper 多个骨髓瘤中心的主任在波士顿、MA, 和医学教授在哈佛医学院。
阶段I/IIa 试验为Atiprimod 被提名本月末开始。
Donald Picker, Callisto 的资深副总裁博士药物发展, Atiprimod 的说的研究与科学家合作在全国巨蟹星座学院是非常有为的。
"实质上, 我们及早显示了在这些研究, Atiprimod 有潜力干预以癌细胞和肿瘤在三种方式? 由禁止他们的形成, 由编程他们的死亡和由限制他们的能力生长血管必要为他们的生存。采取一起, 这些研究结果建议, Atiprimod 能潜在地代表化合物新颖的组为发展为治疗干预在人的癌症, "说Picker 博士。
关于作者
亚历克斯・Michelini 是前得奖reporter/editor 在纽约每日新闻。他的信用包括提名为普利策奖为一个系列在医疗费用。在他的荣誉之中, Michelini 先生接受了最后期限俱乐部褒奖、页一个褒奖、美联社褒奖和纽约新闻俱乐部褒奖(两次) 。他是亚历克斯・Michelini 公共关系的创建者, 和显现了出和合作了在文章出现在纽约时代周刊、华尔街时报、伦敦时代、纽约岗位、纽约每日新闻、Bloomberg 收音机& 电视、CNNfn 、WCBS 收音机& 电视。胜利收音, 基督徒科学显示器、Fox 电视台、路透社、Newsday 和其它媒介出口。
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文章来源: Messaggiamo.Com
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