Droghe Orphan: Speri dove ci è poca o nessuna speranza
NEW YORK, N.Y., 18 Febbraio 2004? Su una chiamata al suo medico, Gary Jacob ha ricevuto le notizie affliggenti? non circa sè, ma un amico del medico.
Mentre giocava con uno dei suoi bambini, l'amico del medico è caduto e rotto una nervatura. Quello era abbastanza difettoso, ma durante l'esame all'ospedale, il padre è stato colpito con una diagnosi startling e completamente inattesa? ha fatto conosciuto una malattia come il myeloma multiplo, un cancro di anima del midollo osseo.
La diagnosi era niente di meno che una frase di morte.
Jacob ha saputo del anguish dei pazienti multipli di myeloma. La malattia è incurable e quasi sempre mortale, una delle malattie rare che hanno niente o poci trattamenti disponibili. Sono conosciuti come malattie "orphan", evitate dalla maggior parte dei droga-creatori perché le popolazioni pazienti sono piccole e lo sviluppo commerciale di una droga è visto come economicamente non attraente.
Il sig. Jacob era informato perché, come di direttore generale di Callisto Pharmaceuticals, Inc., una piccola azienda biopharmaceutical Manhattan-basata, sta conducendo uno sforzo scientifico sviluppare una nuova droga orphan chiamata "Atiprimod" per i pazienti multipli di myeloma.
"la malattia del padre ha portato la sede me che che cosa stiamo facendo è realmente importante," dice il sig. Jacob. "tutto li accosente ha bisogno di più droghe di trattare il myeloma multiplo. Ci è la gente verso l'esterno là morire senza speranza reale a causa di una mancanza di trattamento efficace per tutti i pazienti."
Nei numeri costantemente aumentanti, le droghe orphan stanno fornendo le nuove dosi di speranza dove piccola o neanche uno ha esistito. Nella decade prima dell'inizio del programma orphan federale della droga della gestione della droga e dell'alimento, 10 droghe sono state sviluppate dalle ditte farmaceutiche per le malattie orphan. Nelle decadi poiché, la FDA dice quasi 250 nuove droghe sono state sviluppate ed approvato state e le centinaia più sono nella conduttura.
Atiprimod è uno di quelli che wending il relativo senso verso il mercato. Callisto recentemente ha ottenuto l'indicazione orphan della droga dalla FDA, fornente all'azienda i motivi finanziari per continuare il processo costoso di sviluppo.
Il programma copre le droghe per le malattie orphan di popolazioni pazienti sotto 200.000.
L'organizzazione nazionale per i disordini che rari i rapporti circa 25 milione di persone in unito Dichiara soffre dall'le 6.000 malattie orphan valutate.
Le malattie tali come fibrosi cystic, complicazioni che interessano la gente HIV-infettata, la malattia del Gaucher, il hemophilia e le forme rare di cancro erano fra i orphans senza medicine efficaci fino a che la FDA non si programmasse entrasse in effetto in 1983 ed aprisse la strada per le nuove droghe per i pazienti con queste malattie.
I grandi droga-creatori hanno mancati in gran parte dagli sforzi.
Secondo il direttore di delegato del programma orphan della droga, il Dott. John McCormick, soltanto 15% delle domande di indicazione orphan della droga è venuto dalle più grandi ditte farmaceutiche.
Il motivo: aspettative dei ritorni di investimento sfavorevoli.
La FDA orphan i motivi della droga? concessioni, sette anni di esclusività di vendita e rotture di imposta? hanno disegnato le piccole ditte farmaceutiche con i candidati promising della droga nella frattura.
Mentre il futuro è più luminoso, l'operazione ancora daunting per sviluppare le droghe per le malattie orphan.
La sclerosi di laterale di Amyotrophic (ALS), o la malattia di Lou Gehrig, interessa 30.000 Americani con 8.000 nuove casse diagnosticate annualmente; La malattia del Huntington inoltre interessa circa 30.000 pazienti.
Alcune malattie interessano meno di 100 pazienti, secondo gli istituti nazionali di salute.
I 50.000 pazienti valutati hanno myeloma multiplo con 15.000 nuovi pazienti diagnosticati ogni anno. L'anno scorso, la FDA ha approvato una nuova droga Velcade per i pazienti con la malattia. Tuttavia, ci sono ancora un certo numero di pazienti multipli di myeloma senza il trattamento disponibile.
Il Dott. Kenneth C. Anderson, che ha svolto un ruolo importante nello sviluppo preclinical e nelle prove cliniche di Velcade ed è ora un membro del Bordo consultivo medico del Callisto, è fra gli esperti che vedono una necessità per più droghe di trattare il myeloma multiplo.
"è eccitato per vedere Atiprimod fornire le prove cliniche per la valutazione nei pazienti multipli di myeloma," Jacob detto di Anderson. "crede che abbia un'occasione aiutare i pazienti che non hanno risposto ad altre droghe"
Il Dott. Anderson è direttore del centro multiplo di Jerome Lipper Myeloma dell'istituto del cancer di Dana-Farber a Boston, il mA e professore della medicina alla scuola medica de Harvard.
Le prove di fase I/IIa per Atiprimod sono previste per cominciare più successivamente questo mese.
Il Dott. Donald Picker, vice presidente maggiore del Callisto di sviluppo della droga, studi ad esempio di Atiprimod in collaborazione con gli scienziati all'istituto nazionale del cancer è stato molto promising.
"essenzialmente, abbiamo indicato presto in questi gli studi che Atiprimod ha il potenziale intervenire con le cellule ed i tumori di cancro in tre sensi? inibendo la loro formazione, programmando la loro morte e limitando la loro capacità di sviluppare i vasi sanguigni necessari per la loro sopravvivenza. Presi insieme, questi risultati suggeriscono che Atiprimod potrebbe potenzialmente rappresentare un codice categoria del romanzo dei residui per sviluppo per intervento terapeutico in cancri umani, "hanno detto il Dott. Picker.
Circa L'Autore
Alex Michelini è un ex reporter award-winning alle notizie quotidiane de New York. I suoi accreditamenti includono la nomina per un premio di Pulitzer per una serie sui costi medici. Fra i suoi honors, il sig. Michelini ha ricevuto il premio del randello di scadenza, il premio della pagina una, il premio collegato della pressa ed il premio del randello della pressa de New York (due volte). È il fondatore delle pubbliche relazioni di Alex Michelini e si è sviluppato e collaborato sugli articoli che sono publicati nei tempi de New York, il giornale del Wall Street, i tempi de Londra, l'alberino de New York, le notizie quotidiane de New York, radio di Bloomberg & TV, CNNfn, radio di WCBS & TV. Le VITTORIE radiotrasmettono, il video di scienza cristiana, Fox TV, Reuters, Newsday ed altre prese di mezzi.
michelinialex@aol.com
Fonte dell'articolo: Messaggiamo.Com
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