Přípravků pro vzácná onemocnění: naději tam, kde je málo nebo žádná naděje
NEW YORK, NY 18. února 2004? Na návštěvě svého lékaře, Gary Jacob obdržel zneklidňující zprávy? ne o sebe, ale přítel lékaře. Při hraní s jedním ze svých dětí, lékař a přítel padl zlomil žebro. To bylo dost špatné, ale při vyšetření v nemocnici, byl otec hit s překvapující a naprosto nečekané diagnóza? měl onemocnění známé jako mnohočetný myelom, kostní dřeně, krevní cancer.The diagnóza nebylo nic menšího než smrt sentence.Jacob věděl muka pacientů s mnohočetným myelomem. Nemoc je nevyléčitelná, a téměř vždy smrtelné, jeden z vzácných onemocnění, které mají málo, pokud vůbec, dostupné léčby. Oni jsou známí jako "osiřelé" onemocnění, vyhýbají většina drog-tvůrce, protože pacient populace jsou malé a komerční drogy je vnímána jako ekonomicky unattractive.Mr. Jákob vědom, protože jako generální ředitel Callisto Pharmaceuticals, Inc, malý Manhattan-založené biofarmaceutická společnost, jako vedoucí vědeckého úsilí o vývoj nových léků pro vzácná onemocnění s názvem "Atiprimod" pro pacientů s mnohočetným myelomem. "otce nemoci přinesl domů se mi, že to, co děláme, je opravdu důležité," říká pan Jacob. "Všichni se shodují, potřebujeme více léků pro léčbu mnohočetného myelomu. Jsou lidé, tam venku umírání bez reálné naděje, protože chybí účinné léčby pro všechny pacienty. "Při stále rostoucí čísla, léky pro vzácná onemocnění jsou zdrojem nových dávek naděje, kde málo nebo vůbec žádné. Během desetiletí před počátku federální kontrolu potravin a léčiv je lék pro vzácná onemocnění programu 10 léky byly vyvinuty farmaceutických firem pro vzácná onemocnění. V následujících desetiletích, protože FDA říká téměř 250 nových léků, byly vyvinuty a schváleny, a stovky dalších jsou v pipeline.Atiprimod je jedním z těch SVATBA svou cestu směrem k trhu. Callisto nedávno získala vzácná drog označení od FDA, poskytuje společnost s finanční pobídky, aby pokračovaly nákladný rozvoj procesu.Evropská program zahrnuje léky pro vzácná onemocnění se pacientů pod 200.000. Národní organizace pro vzácné choroby zprávy o 25 milionů lidí ve Spojených státech trpí přibližně 6000 sirotek diseases.Diseases, jako je cystická fibróza, komplikace, které ovlivňují HIV-infikovaných lidí, Gaucherovy nemoc, hemofilie a vzácné formy rakoviny byli mezi sirotky bez účinné léky, dokud program FDA nabyl účinnosti v roce 1983 a připravilo půdu pro nové léky pro pacienty s těmito diseases.Large drogy-tvůrci byli velmi chybí efforts.According pro vzácná onemocnění drogy programu zástupce ředitele, Dr. John McCormick, pouze 15% žádostí o osiřelých drog označením pocházejí od velkých farmaceutických companies.The důvod: očekávání nepříznivý returns.The FDA investiční pobídky pro vzácná onemocnění drog? granty, sedm let na trh exkluzivity a daňové úlevy? čerpali malé farmaceutické společnosti se slibnou léků do breach.While budoucnost je jasnější, stále skličující úkol vyvinout léky pro vzácná onemocnění diseases.Amyotrophic laterální sklerózu (ALS) nebo Lou Gehrig nemoci ovlivňuje 30.000 Američané se 8000 nových případů diagnostikováno ročně; Huntingtonova choroba postihuje také asi 30.000 patients.Some postihují méně než 100 pacientů, podle National Institutes of Health.An odhadovaných 50.000 pacientů s mnohočetným myelomem 15.000 nových pacientů s diagnózou každý rok. V loňském roce se FDA schválila nový lék Velcade pro pacienty s onemocněním. Nicméně, stále existuje řada pacientů s mnohočetným myelomem s available.Dr bez léčby. Kenneth C. Anderson, který sehrál významnou roli v rozvoji preklinické a klinické zkoušky s Velcade a nyní je členem lékařské Callisto poradní sbor, se mezi odborníky, kteří vidí potřebu větší drogy léčbě mnohočetného myelomu. "Má radost vidět Atiprimod vstoupit klinických zkoušek pro hodnocení pacientů s mnohočetným myelomem," řekl Jacob Anderson. "Věří, že má příležitost, jak pomoci pacientům, kteří nemají reagovali na jiné léky. "Dr. Anderson je režisér Jerome Lipper mnohočetného myelomu Centrum Dana-Farber Cancer Institute v Bostonu, MA, a profesor medicíny na Harvard Medical skole, Phase I / IIa zkoušek pro Atiprimod jsou navrženi začít koncem tohoto month.Dr. Donald Picker, Callisto Senior Vice President of Drug Development, říká studie Atiprimod ve spolupráci s vědci z National Cancer Ústav byl velmi slibný. "V podstatě jsme ukázali v těchto raných studií, které Atiprimod má potenciál zasáhnout rakovinné buňky a nádory třemi způsoby? Inhibicí jejich tvorby, podle programování jejich smrti a že se omezí jejich schopnost růst krevních cév nezbytných pro jejich přežití. Dohromady tyto nálezy naznačují, že Atiprimod by mohly představovat nové třídy sloučenin pro vývoj pro terapeutické intervence v lidské rakoviny, "řekl Dr. Picker.About AuthorAlex Michelini je bývalý přiřknout-získaní reportér / redaktor New York Daily News. Jeho úspěchy patří nominace na Pulitzerovu cenu za sérii z nákladů na zdravotní péči. Mezi jeho vyznamenání, obdržel pan Michelini lhůta Club Award, Page One Award, Associated Press Award a New York Press Club Award (dvakrát). On je zakladatel Alex Michelini Public Relations, a vyvinula a spolupracoval na článek uvedený v New York Times, Wall Street Journal, London Times, New York Post, New York Daily News, Bloomberg Radio & TV, CNNfn, WCBS rádia a televize. WINS rádio, Christian Science Monitor, Fox TV, Reuters, Newsday a jiná média outlets.michelinialex @ aol.com
Článek Zdroj: Messaggiamo.Com
Related:
» Tattoo Me Now!» Turbulence Training.. is Amazing
» Acne Free In 3 Days
» Master Cleanse Secrets 10 Day Di
Webmaster si html kód
Přidejte tento článek do svých webových stránek se!
Webmaster Zašlete svůj článek
Ne nutná registrace! Vyplňte formulář a váš článek je v Messaggiamo.Com Adresář!
